期刊简介
《中国医药导报》杂志是卫生部主管、中国医学科学院主办的国家级科技核心期刊，系中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊）、中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊、中国科技论文与引文数据库收录期刊、中国生物医学文献检索分析数据库收录期刊、解放军医学图书馆中文生物医学期刊文献数据库收录期刊，所刊登的文章被万方数据、中国知网、中国学术期刊网络出版总库、中国期刊全文数据库、中文科技期刊数据库全文收录。本刊现为旬刊，国内刊号：CN11-5539/R，国际刊号ISSN1673—7210，邮发代号：80－372，定价20元。本刊以“分析医药发展趋势，展示医药科研成果,报道医药临床进展，促进医药产业发展”为宗旨，设有专家论坛、研究进展、论著、实验研究、临床研究、中医中药、病理分析、药品鉴定、制剂与技术、药物与临床、麻醉与镇痛、医学检验、影像与介入、现代护理、教育论坛、科研管理、药事管理、政策研究、医药监管、经营管理、调查研究等栏目。是广大广大医药工作者了解医药研究进展、发展动态，展示医药科研成果，学习先进经验，探讨工作难题，交流和提高业务学术水平的贴身参谋和得力助手，也是发表医药学术论文的阵地。欢迎订阅，欢迎投稿。本刊报道领域广、稿件容量大、处理稿件快、审稿专家多、编辑效率高、发稿周期短、服务意识强。重视具有国际领先水平的创新性科研成果及各类原创性论文，对于省部级以上科研课题论文和本刊订户的稿件优先发表。根据全国继续教育委员会《继续医学教育学分授予与管理办法》的规定，在本刊发表论文可获得国家级继续医学教育学分。
辉瑞血友病新药年化出血率降93%
时间：2025-06-27 15:05:24
近日，辉瑞（Pfizer）宣布其靶向TFPI的单克隆抗体药物Hympavzi（marstacimab）在治疗伴有抑制物的A型或B型血友病患者的3期临床试验中取得突破性成果。数据显示，该疗法将患者年化出血率降低93%，同时达成所有主要与次要终点，为血友病治疗领域树立了新的疗效标杆。
血友病治疗的革命性进展
血友病作为一种遗传性出血障碍，患者因凝血因子缺乏而面临反复自发性出血的风险。传统替代疗法虽能缓解症状，但约30%患者会产生抑制物（抗体），导致治疗失效。辉瑞的marstacimab通过创新机制直接靶向组织因子途径抑制物（TFPI），阻断其与凝血因子的相互作用，从而绕开抑制物干扰，恢复凝血功能。这一机制相当于在凝血级联反应中架设了一座"应急桥梁"，即使患者体内存在抑制物，仍能有效止血。
临床数据深度解析
在代号为BASIS的全球多中心3期试验中，marstacimab展现出惊人的临床优势。试验纳入伴有抑制物的重型患者，结果显示：
中位年化出血率从基线时的18.5次降至1.3次，降幅达93%，相当于将患者每年近20次的出血风险压缩至个位数；
超过60%患者实现零治疗性出血，这一数据是现有疗法的3倍以上；
药物半衰期长达28天，可实现每月一次皮下给药，大幅提升治疗便利性。
值得注意的是，该试验同时覆盖A型与B型血友病，打破了传统疗法分型治疗的局限。辉瑞全球研发总裁在声明中将此结果形容为"改变游戏规则的里程碑"，尤其对儿童患者而言，早期干预可能预防关节损伤等不可逆并发症。
基因疗法的协同突破
除marstacimab外，辉瑞同期公布的基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验同样引人注目。该疗法通过单次静脉输注递送功能性F8基因，使中重度血友病A患者实现持续凝血因子表达。顶线数据显示，接受治疗的患者年出血率较传统预防疗法降低89%，且94%患者无需额外凝血因子输注。这两项疗法的互补性布局，标志着辉瑞在血友病领域形成了从短期控制到长期治愈的完整解决方案。
8亿美元合作背后的行业动向
在发布血友病成果的同日，诺华宣布与ProFound公司达成近8亿美元的心血管研发合作。这一动向反映出跨国药企在专科疾病与慢性病领域的双重布局策略。诺华将获得ProFound开发的靶向心肌代谢的小分子药物全球权益，该技术通过调节心脏能量代谢改善心衰患者预后，与辉瑞的血友病突破共同勾勒出"精准医学"时代的技术图谱。
市场影响与患者可及性
分析师预测，marstacimab有望在2026年前获批，年销售额峰值或突破20亿美元。但其定价策略将面临挑战——基因疗法的单次治疗费用可能高达300万美元，而marstacimab虽需长期使用，但相较于传统凝血因子浓缩物的年均30万美元成本，仍可能具备性价比优势。全球血友病联盟呼吁药企建立分层定价体系，确保中低收入国家患者获益。辉瑞表示正与多国医保机构协商，计划通过患者援助项目扩大覆盖。
从实验室到临床，这些突破不仅代表着分子生物学与基因技术的完美融合，更预示着罕见病治疗正从"对症处理"迈向"根源解决"的新纪元。随着监管审批进程的推进，全球60万血友病患者或将迎来前所未有的治疗选择。